\u0130leri evre Parkinson hastal\u0131\u011f\u0131 tedavisinde devrim niteli\u011finde bir geli\u015fme, Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) taraf\u0131ndan geli\u015ftirilen k\u00f6k h\u00fccre temelli yeni bir terapi ile g\u00fcndemde. Nature dergisinde yay\u0131mlanan faz 1 klinik deneme sonu\u00e7lar\u0131, insan embriyonik k\u00f6k h\u00fccrelerinden (hESC) t\u00fcretilen dopamin \u00fcreten sinir h\u00fccrelerinin hastalar\u0131n beyinlerine do\u011frudan nakledilmesini i\u00e7eriyor. Bu \u00e7\u0131\u011f\u0131r a\u00e7an y\u00f6ntem, y\u0131llard\u0131r tedavi edilemez olarak kabul edilen Parkinson hastal\u0131\u011f\u0131 i\u00e7in umut vaat eden yenilik\u00e7i bir yakla\u015f\u0131m sunuyor.<\/p>\n
Parkinson hastal\u0131\u011f\u0131, beynin putamen adl\u0131 b\u00f6lgesinde dopamin \u00fcreten n\u00f6ronlar\u0131n ilerleyici \u015fekilde azalmas\u0131 ile karakterizedir. Dopamin eksikli\u011fi, motor fonksiyonlar\u0131n d\u00fczenlenmesini bozarak titreme, hareketlerde yava\u015flama (bradikinezi), kas sertli\u011fi ve denge sorunlar\u0131na yol a\u00e7ar. G\u00fcn\u00fcm\u00fczde kullan\u0131lan levodopa (L-DOPA) gibi tedaviler sadece belirtileri hafifletmekte, ancak hastal\u0131\u011f\u0131n ilerleyi\u015fini durduramamaktad\u0131r. Bu nedenle bilim d\u00fcnyas\u0131, kaybedilen n\u00f6ronlar\u0131 yeniden \u00fcretip dopaminerjik sinyal iletimini eski haline getirecek rejeneratif tedavi y\u00f6ntemleri \u00fczerine yo\u011funla\u015fm\u0131\u015ft\u0131r.<\/p>\n
MSK ara\u015ft\u0131rma ekibinin liderleri Dr. Lorenz Studer ve Dr. Viviane Tabar, pluripotent embriyonik k\u00f6k h\u00fccreleri orta beyin dopamin n\u00f6ron \u00f6nc\u00fclerine d\u00f6n\u00fc\u015ft\u00fcrme y\u00f6ntemini geli\u015ftirdiler. Bu kontrol edilmi\u015f s\u00fcre\u00e7 sayesinde \u201cbemdaneprocel\u201d olarak adland\u0131r\u0131lan homojen ve klinik a\u00e7\u0131dan g\u00fcvenli bir h\u00fccre pop\u00fclasyonu elde edildi. \u00dcstelik bu terapi, \u201chaz\u0131r stok\u201d \u00fcr\u00fcn\u00fc olarak donup saklanabiliyor; b\u00f6ylece bireyselle\u015ftirilmi\u015f h\u00fccre tedavilerindeki lojistik ve \u00f6l\u00e7eklendirme zorluklar\u0131n\u0131n \u00f6n\u00fcne ge\u00e7iliyor.<\/p>\n
Faz 1 klinik denemeye, ileri evre Parkinson hastal\u0131\u011f\u0131 te\u015fhisi konmu\u015f toplam 12 hasta kat\u0131ld\u0131. Bu hastalara stereotaktik cerrahi y\u00f6ntemle dopamin neuron \u00f6nc\u00fclerinin putamene enjekte edilmesi uyguland\u0131. Ba\u011f\u0131\u015f\u0131kl\u0131k reddini \u00f6nlemek i\u00e7in ise, nakledilen h\u00fccrelerin ba\u011f\u0131\u015f\u00e7\u0131s\u0131ndan geldi\u011fi g\u00f6z \u00f6n\u00fcne al\u0131narak hastalara bir y\u0131l s\u00fcren imm\u00fcns\u00fcpresif ila\u00e7 tedavisi verildi. Toplamda 18 ayl\u0131k takip s\u00fcrecinde hastalar\u0131n g\u00fcvenlik ve etkinlik parametreleri titizlikle de\u011ferlendirildi.<\/p>\n
Deneyde ba\u015far\u0131yla nakledilen h\u00fccrelerin yerle\u015fti\u011fi ve ciddi yan etki ya da ba\u011f\u0131\u015f\u0131kl\u0131k probleminin ya\u015fanmad\u0131\u011f\u0131 bildirildi. \u00d6zellikle, \u00f6nceki fet\u00fcs dokusu nakillerinde s\u0131k\u00e7a g\u00f6r\u00fclen ve hastalar\u0131n ya\u015fam kalitesini olumsuz etkileyen graft-induced diskinezi (nakledilen h\u00fccrelerin neden oldu\u011fu kontrols\u00fcz hareket bozuklu\u011fu) belirtilerine rastlanmad\u0131. Bu sonu\u00e7, bemdaneprocel \u00fcr\u00fcn\u00fcn\u00fcn g\u00fcvenli\u011fini ve intraoperatif manyetik rezonans g\u00f6r\u00fcnt\u00fclemenin (MRI) hassas implantasyon sa\u011flama ba\u015far\u0131s\u0131n\u0131 ortaya koydu.<\/p>\n
Klinik a\u00e7\u0131dan de\u011ferlendirildi\u011finde, bir\u00e7ok hasta ya belirtilerinde stabilizasyon ya da anlaml\u0131 iyile\u015fme g\u00f6sterdi. De\u011ferlendirme i\u00e7in MDS-UPDRS motor muayene skoru kullan\u0131ld\u0131; bu \u00f6l\u00e7\u00fcm hastalar\u0131n ila\u00e7 almadan \u00f6nceki durumunu yans\u0131tt\u0131\u011f\u0131 i\u00e7in ger\u00e7ek motor fonksiyonun objektif kriterlerini sunuyor. Y\u00fcksek h\u00fccre dozuyla tedavi edilen hastalarda, beklenen y\u0131ll\u0131k k\u00f6t\u00fcle\u015fme e\u011filimi yerine 20 puandan fazla skor d\u00fc\u015f\u00fc\u015f\u00fc kaydedildi. Ayr\u0131ca, bu hastalar\u0131n g\u00fcnl\u00fck aktif ve az semptomlu \u201cON\u201d zamanlar\u0131 ortalama 2.7 saat artt\u0131; bu da g\u00fcnl\u00fck ya\u015fam fonksiyonlar\u0131 ve ba\u011f\u0131ms\u0131zl\u0131k a\u00e7\u0131s\u0131ndan \u00f6nemli bir kazan\u0131m anlam\u0131na geliyor.<\/p>\n
Faz 1 denemesi, s\u0131n\u0131rl\u0131 hasta say\u0131s\u0131 ve kontrol grubunun olmamas\u0131 gibi k\u0131s\u0131tlamalara ra\u011fmen, yeterli g\u00fcvenlik ve etkinlik sinyalleri vererek ABD G\u0131da ve \u0130la\u00e7 Dairesi\u2019nin (FDA) onay\u0131yla daha geni\u015f \u00e7apl\u0131, randomize ve plasebo kontroll\u00fc faz 3 \u00e7al\u0131\u015fmas\u0131na h\u0131zla ge\u00e7i\u015f yap\u0131lmas\u0131n\u0131 sa\u011flad\u0131. Bu b\u00fcy\u00fck \u00f6l\u00e7ekli \u00e7al\u0131\u015fma yakla\u015f\u0131k 100 hastay\u0131 kapsayacak ve h\u00fccre terapisinin klinik faydas\u0131n\u0131, uzun d\u00f6nem dayan\u0131kl\u0131l\u0131\u011f\u0131n\u0131 ve en uygun dozaj\u0131n\u0131 bilimsel titizlikle de\u011ferlendirecek.<\/p>\n
Bu yenilik\u00e7i tedavinin temelleri, MSK\u2019daki Dr. Studer\u2019in laboratuvar\u0131nda 25 y\u0131ldan fazla s\u00fcredir devam eden embriyonik k\u00f6k h\u00fccrelerin dopamin \u00fcreten n\u00f6ronlara farkl\u0131la\u015ft\u0131r\u0131lmas\u0131 konusunda y\u00fcr\u00fct\u00fclen yo\u011fun ara\u015ft\u0131rmalara dayan\u0131yor. Dr. Tabar\u2019\u0131n ekibi ile yap\u0131lan i\u015f birli\u011fi, protokollerin safl\u0131k, i\u015flevsellik ve klinik \u00fcretim standartlar\u0131na uygunluk a\u00e7\u0131s\u0131ndan optimize edilmesini sa\u011flad\u0131. Cell Stem Cell dergisinde 2021 y\u0131l\u0131nda yay\u0131mlanan \u00f6nc\u00fc preklinik \u00e7al\u0131\u015fmalar, bemdaneprocel\u2019in g\u00fcvenli\u011fini ve terap\u00f6tik potansiyelini hayvan modellerinde ortaya koyarak insan klinik denemelerine zemin haz\u0131rlad\u0131.<\/p>\n
MSK ara\u015ft\u0131rmac\u0131lar\u0131n\u0131n \u00fcstesinden geldi\u011fi \u00f6nemli zorluklardan biri, h\u00fccre nakli sonras\u0131 ortaya \u00e7\u0131kabilen graft-induced diskinezi problemini ortadan kald\u0131rmak oldu. Yenilik\u00e7i h\u00fccre safla\u015ft\u0131rma tekniklerinin ve kontroll\u00fc intraoperatif cerrahi y\u00f6ntemlerin kombinasyonu, bu riskin minimuma inmesini sa\u011flad\u0131. Bu ba\u015far\u0131n\u0131n hasta deneyimi \u00fczerinde olumlu etkisi b\u00fcy\u00fck olmakla kalmay\u0131p, rejeneratif n\u00f6rolojide yeni bir g\u00fcvenlik standard\u0131 da olu\u015fturuyor.<\/p>\n
\u0130lerleme tekniklerinden intraoperatif MRI kullan\u0131m\u0131, h\u00fccrelerin putamen b\u00f6lgesine tam isabetle, hedef d\u0131\u015f\u0131 dozajlama ve komplikasyon riskini azaltarak nakledilmesini sa\u011flad\u0131. Bu ileri g\u00f6r\u00fcnt\u00fcleme destekli cerrahi yakla\u015f\u0131m, farkl\u0131 disiplinlerden uzmanl\u0131klar\u0131n bir araya gelerek karma\u015f\u0131k tedavilerin ba\u015far\u0131s\u0131na katk\u0131s\u0131n\u0131 g\u00f6steren \u00f6rnek te\u015fkil ediyor.<\/p>\n
Dr. Tabar, bu rejeneratif stratejinin Parkinson hastal\u0131\u011f\u0131n\u0131n \u00f6tesine ge\u00e7erek di\u011fer n\u00f6rodejeneratif rahats\u0131zl\u0131klarda ve kanser bak\u0131m\u0131ndan kaynaklanan n\u00f6rolojik komplikasyonlarda da uygulama potansiyeline sahip oldu\u011funu d\u00fc\u015f\u00fcn\u00fcyor. H\u00fccre yenilenmesi ve sinir devrelerinin yeniden yap\u0131land\u0131r\u0131lmas\u0131 prensiplerinin, merkezi sinir sistemi hastal\u0131klar\u0131 ile m\u00fccadelede geni\u015f kitlelerin faydas\u0131na sunulabilece\u011fini vurguluyor.<\/p>\n
\u0130yimserli\u011fe ra\u011fmen, ara\u015ft\u0131rmac\u0131lar uzun vadede nakledilen n\u00f6ronlar\u0131n hayatta kal\u0131\u015f\u0131, beyinle entegrasyonu, fonksiyonel s\u00fcreklili\u011fi ve imm\u00fcnolojik etkiler gibi bir\u00e7ok \u00f6nemli sorunun yan\u0131tlanmas\u0131 gerekti\u011fini belirtiyor. Faz 1 denemesi kat\u0131l\u0131mc\u0131lar\u0131n\u0131n uzun s\u00fcreli takibi devam ediyor ve yakla\u015fan faz 3 \u00e7al\u0131\u015fmas\u0131 t\u00fcm bu sorular\u0131 kapsaml\u0131 \u015fekilde ele almay\u0131 hedefliyor.<\/p>\n
Bu \u00e7al\u0131\u015fma, akademik sa\u011fl\u0131k merkezleri ile end\u00fcstri aras\u0131ndaki verimli i\u015f birli\u011finin de ba\u015far\u0131l\u0131 bir \u00f6rne\u011fi. BlueRock Therapeutics\u2019in sponsorluk ve deneme y\u00fcr\u00fct\u00fcc\u00fcl\u00fc\u011f\u00fcn\u00fc \u00fcstlendi\u011fi projede, Dr. Studer ve Dr. Tabar dan\u0131\u015fman olarak yer alarak laboratuvardan klinik uygulamaya sorunsuz ge\u00e7i\u015fi destekliyor.<\/p>\n
\u00d6zetle, embriyonik k\u00f6k h\u00fccre kaynakl\u0131 dopaminerjik n\u00f6ron \u00f6nc\u00fcs\u00fc naklinin g\u00fcvenlili\u011fi ve ilk etkinlik sinyalleri, rejeneratif n\u00f6rolojide \u00f6nemli bir d\u00f6n\u00fcm noktas\u0131n\u0131 i\u015faret ediyor. Bu inovatif tedavi yakla\u015f\u0131m\u0131, Parkinson hastal\u0131\u011f\u0131 y\u00f6netiminde yaln\u0131zca semptom kontrol\u00fc odakl\u0131 yakla\u015f\u0131mlardan, tamir ve restorasyon temelli yeni bir paradigma olu\u015fturma potansiyeli ta\u015f\u0131makta.<\/p>\n
N\u00f6roloji alan\u0131 faz 3 deneme sonu\u00e7lar\u0131n\u0131 sab\u0131rs\u0131zl\u0131kla beklerken, MSK\u2019daki 25 y\u0131l\u0131 a\u015fk\u0131n s\u00fcren yo\u011fun bilimsel ara\u015ft\u0131rman\u0131n temelini att\u0131\u011f\u0131 bu \u00e7al\u0131\u015fma, k\u00f6k h\u00fccre biliminin en zorlu n\u00f6rodejeneratif hastal\u0131klardan birine \u00e7\u00f6z\u00fcm getirme konusunda yaratt\u0131\u011f\u0131 umudu bir kez daha ortaya koyuyor.<\/p>\n
Ara\u015ft\u0131rma Konusu<\/strong>: People \u0130leri evre Parkinson hastal\u0131\u011f\u0131 tedavisinde devrim niteli\u011finde bir geli\u015fme, Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) taraf\u0131ndan geli\u015ftirilen k\u00f6k h\u00fccre temelli yeni bir terapi ile g\u00fcndemde. Nature dergisinde yay\u0131mlanan faz 1 klinik deneme sonu\u00e7lar\u0131, insan embriyonik k\u00f6k h\u00fccrelerinden (hESC) t\u00fcretilen dopamin \u00fcreten sinir h\u00fccrelerinin hastalar\u0131n beyinlerine do\u011frudan nakledilmesini i\u00e7eriyor. Bu \u00e7\u0131\u011f\u0131r a\u00e7an y\u00f6ntem, y\u0131llard\u0131r tedavi edilemez…<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2812,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_yoast_wpseo_title":"","_yoast_wpseo_metadesc":"","_yoast_wpseo_focuskw":"","rank_math_title":"","rank_math_description":"","rank_math_focus_keyword":"","_wpan_schema_json_ld":"","_wpan_ai_seo_metadata":"","_wpan_ai_seo_status":"","_wpan_ai_seo_policy":"","_wpan_ai_seo_faq_block":"","_jetpack_memberships_contains_paid_content":false,"footnotes":""},"categories":[28],"tags":[608,606,605,604,607],"tmauthors":[],"class_list":{"0":"post-2811","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-kanser","8":"tag-faz-1-klinik-denemede-hucre-bazli-parkinson-tedavisi","9":"tag-ileri-evre-parkinson-icin-yenilikci-hucre-nakli","10":"tag-insan-embriyonik-kok-hucrelerinden-dopamin-ureten-sinir-hucreleri","11":"tag-parkinson-hastaligi-tedavisinde-kok-hucre-terapisi","12":"tag-parkinson-motor-fonksiyonlarinin-iyilestirilmesinde-hucresel-rejenerasyon"},"jetpack_featured_media_url":"https:\/\/haber360.com\/wp-content\/uploads\/2025\/04\/Hastaligin-Tedavisinde-Yeni-Hucre-Terapisi-Umut-Vaat-Ediyor-1744824579.jpg","jetpack_sharing_enabled":true,"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/haber360.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2811","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/haber360.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/haber360.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/haber360.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/haber360.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2811"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/haber360.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2811\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/haber360.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2812"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/haber360.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2811"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/haber360.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2811"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/haber360.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2811"},{"taxonomy":"tmauthors","embeddable":true,"href":"https:\/\/haber360.com\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tmauthors?post=2811"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
\nMakale Ba\u015fl\u0131\u011f\u0131<\/strong>: Phase 1 trial of hESC-derived dopaminergic neurons for Parkinson\u2019s Disease
\nHaberin Yay\u0131n Tarihi<\/strong>: 16-Apr-2025
\nAnahtar Kelimeler<\/strong>: Parkinson\u2019s disease; Stem cell research<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"