Japonya, Osaka’daki araştırmacılar, CRISPR/Cas9 gen düzenleme tekniğine alternatif yeni bir yöntem geliştirdi. Bu geliştirme ile genetik hastalıklara neden olan mutasyonlar düzeltilebiliyor. Ancak CRISPR/Cas9 metodu, istenmeyen DNA mutasyonlarına da yol açabiliyor. Araştırmacılar, bu istenmeyen yan etkileri önleme amacıyla NICER adını verdikleri yeni bir gen düzenleme tekniği geliştirdi. Nature Communications dergisinde yayınlanan yeni bir çalışmada NICER tekniği, DNA’nın tek bir halkasına bir enzimle çok sayıda küçük kesik yapılması üzerine temellendiriliyor. Bu teknikle, DNA hasarlarının genellikle mutasyonlara neden olmadan onarılması hedefleniyor.
NICER tekniği, genlerde olan hasarların sağlam eşlerinin kullanılması ile onarılmasını sağlıyor. Yapılan ilk deneylerde, mutasyonu olan hücreler üzerinde deneme yapıldığında, gen aktivitesi düşük oranda geri kazanıldı. Ancak hücrelerde birden fazla hasar oluşturulduğunda, gen düzeltme verimliliği yaklaşık olarak on yedi kat arttı. Ayrıca bu yöntemle genlerin ekspresyonu da düzeltilebildi.
Bu yöntem, DNA’nın çift iplikli kopmalarını veya yabancı DNA’nın kullanılmasını içermediği için, geleneksel CRISPR / Cas9 metotlarına göre daha güvenli bir alternatif olarak görülüyor. NICER, heterozigot mutasyonlardan kaynaklanan genetik hastalıkların tedavisinde yeni bir yaklaşım olabilir.
Araştırma sonuçları Nature Communications dergisinde yayınlanmıştır.